Türkiye'nin konuştuğu SMA ilacı Zolgensma: Neden bu kadar pahalı, dünya ne diyor?

Türkiye yeni yıla SMA hastası çocuklar için sosyal medyada yürütülen "Milli Piyango'dan Varlık Fonu'na aktarılan 75 milyon TL SMA hastası çocuklar için kullanılsın" kampanyasının başlattığı tartışmalarla girdi.

Sosyal medyada birçok kişi kampanyaya destek verirken, "Kirli kampanyaya iyi niyetli hiç kimsenin alet olmaması gerekir" başlığıyla bir açıklama yayınlayan Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, "Çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının net olarak karşısındayız" ifadelerini kullandı.

Bakan Koca'nın hakkında 'kobaylık' iddiasında bulunduğu ilaç ise dünyanın en büyük ilaç şirketlerinden Novartis'in ürettiği ve 'dünyanın en pahalı ilacı' olarak anılan Zolgensma. Bir çeşit gen terapisiyle tedavi imkanı sunan ve ABD'de 2.1 milyon dolara satılan ilaç sadece Türkiye'de değil, tüm dünyada da tartışmaların odağında...

İLAÇ NEDEN BU KADAR PAHALI?

Bir seneyi aşkın bir süredir tartışmaların odağında olan Zolgensma, tarihte üretilmiş en pahalı ilaç olarak satılıyor. Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastası, ABD'de 2 yaşından küçük ve Avrupa'da ise 21 kilodan hafif çocuklarda kullanılabilen ilaç tek doz halinde uygulanıyor. Tek seferde verilen bu ilaçla hastalarda iyi çalışmayan veya bulunmayan SMN1 geninin çalışan bir versiyonuyla değiştirilmesi hedefleniyor.

İlacın haklarını elinde bulunduran Novartis'in kendi açıklamasına göre, ilacın bu kadar yüksek fiyattan satılmasının nedeni 'bu hastalıktan etkilenen ailelerin hayatını çarpıcı bir biçimde değiştirmesi'. Şirket ayrıca yeni ilaçları pazara sunmanın maliyetinin de, Zolgensma'nın fiyatında etkili olduğunu belirtiyor.

Gen tedavisi sunan Zolgensma isimli ilacın sadece iki muadili var. Bunlardan biri Spinraza isimli ilaç. Bu ilaç ömür boyu düzenli aralıklarla uygulanıyor ve Türkiye'de de SMA hastası çocuklar için uygulanan tek tedavi olma özelliği taşıyor. Ancak aileler bu tedavinin fiziksel ve psikolojik olarak büyük yükler getirdiğini aktarıyor ve bu nedenle tek seferlik kullanılan Zolgensma'nın devlet tarafından temin edilmesini talep ediyor.

Bu noktada tıpkı Zolgensma gibi Spinraza'nın pahalı bir ilaç olduğunu hatırlatmak gerekiyor. Zira ilacın ilk yıl kullanılacak dozları için 625 bin ile 750 bin dolar arasında bir rakam ödenirken, daha sonra her yıl için 375 bin dolar ödeniyor.

Zolgensma'nın 2 yaşından küçük ve 21 kilonun altında çocuklarda uygulanabilmesi ve hastalığın ilacın kullanımından önce yol açtığı zararları geri döndürmemesi aileleri zamana karşı bir yarışa sokuyor. Bu nedenle dünyanın dört bir yanında SMA hastası çocukların aileleri ilaca ulaşabilmek için bağış kampanyaları düzenliyor.

SMA tedavisinde kullanılan bir diğer ilaç ise Roche ilaç şirketinin ürettiği Risdiplam isimli ağız yoluyla kullanılan ilaç. Hastaların bu ilacı her gün kullanması gerekiyor. Bu ilaç da henüz SGK'nın geri ödeme listesinde yer almıyor. 2020 yılının Ağustos ayında Sağlık Bakanı Koca bu ilaçla ilgili olarak, "Son dönemde ruhsatlandırılan, oral yoldan alınan bir ilacın geliştiğini ve onay aldığını, bununla ilgili hem Maliye, hem SGK hem de bizim devrede olduğumuzu söylemek istiyorum. Biz de bu ilaca ulaşmaktayız" açıklamasını yapmıştı ancak bu açıklamanın ardından Risdiplam ile ilgili kayda değer bir gelişme yaşanmadı.

ABD'DE 'MANİPÜLASYON' TARTIŞMASI

2.1 milyon dolarlık SMA ilacı Zolgensma, 2019 yılının Mayıs ayında ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından kullanım onayı almıştı.

Ancak bu onayın ardından ilacın haklarını elinde bulunduran Novartis'in, FDA'ya ilaçla ilgili sunduğu bilgilerde yanlışlık olduğu ortaya çıkmış, bu olay Amerikan kamuoyunda tepki toplamıştı. Aralarında daha sonra başkanlık için de yarışacak olan Elizabeth Warren ile Bernie Sanders'ın da bulunduğu beş demokrat senatör FDA'ya bir mektup yazarak, "Bu skandal, eczacılık sektörünün sahip olduğu ayrıcalıkların ve açgözlülüğün attığı bir tokattır ve Amerikalılar bundan bıktı" ifadelerini kullanmıştı.

FDA ise verilen yanlış bilginin sadece çalışmaların çok küçük bir kısmı ile ilgili olduğunu ve Zolgensma'nın satış onayının geçerli kalması gerektiği yönünde karar almıştı.

Aynı süreçte Boston merkezli Klinik ve Ekonomik Değerlendirme Enstitüsü, Novartis'in SMA hastaları için kullanılan Zolgensma isimli ilacı 310 bin dolar ile 900 bin dolar aralığında fiyatlamasının adil olacağı yönünde bir değerlendirme raporu yayınlamıştı.

ÖNCE JAPONYA, DAHA SONRA AVRUPA'DAN ONAY

ABD'de Mayıs 2019'da FDA onayı alan Zolgensma'nın ABD'den sonra kullanımına onay veren ilk ülkelerden biri Japonya olmuştu. Tokyo hükümeti kullanım onayının ardından, 20 Mayıs 2020'den başlamak üzere 2 yaşından küçük SMA hastası çocuklarda kullanılmak üzere ilacın maliyetinin devlet tarafından karşılanması yönünde karar almıştı.

Japonya'da bazı uzmanlar ilacın maliyetinin sağlık sistemi üzerinde yük yaratacağı yönünde yorumlar yapsa da, Japonya Sağlık Bakanlığı az sayıda hasta olduğu için ilacın bütçe üzerinde yaratacağı etkinin sınırlı olacağını açıkladı. ABD'de 2.1 milyon dolara satılan ilacın Japonya'daki satış fiyatı ise 1.55 milyon dolar belirlendi.

Japonya'nın ardından Avrupa Komisyonu da Mayıs ayının son günlerinde ilacın AB çapında kullanımına onay vermişti. İlacı ilk satın alan AB ülkesi olan Almanya için ilacın fiyatı 1 milyon 945 bin euro olarak belirlenirken, Alman hükümeti Novartis ile 'performans bazlı' bir model üzerine anlaşmıştı.

Bu modele göre hastayla ilgili belli parametreler belirlenmiş, bu parametrelerde başarı sağlanamaması durumunda şirket ilaç maliyetinin %100'e kadar varan oranda geri ödenmesini kabul etmişti.

DÜNYANIN EN PAHALI İLACI BAĞIŞLARLA ÜRETİLMİŞTİ

Tüm dünyada tartışmalara neden olan ve fiyatıyla birçok aileyi çaresiz durumda bırakan Zolgensma'nın üretiminin ardında ise çarpıcı bir hikaye yatıyor.

Alman medya kuruluşları WDR ve NDR tarafından yapılan araştırmayla ortaya çıkarılan hikayenin merkezinde ise 2009 yılında New York'ta doğan SMA hastası Sophia Gaynor'ın ailesi var. Çocuklarını nasıl kurtarabileceklerini araştıran Gaynor ailesi, Ohio'da bulunan ve o dönem SMA hastaları için en ileri çalışmaları yürüten Nationswide Çocuk Hastanesi'yle iletişime geçerek Dr. Brian Kasper ile bir araya gelir.

Kasper'in çalışmalarını finanse etmek isteyen Gaynor ailesi, bir vakıf kurarak iki yıl içinde 2.3 milyon dolar yardım toplar. Bu miktara kamu kaynaklarından ve hükümete ait araştırma kurumlarından gelen fonlar da eklenir. İlk etap laboratuvar sonuçları ve hayvanlar üzerinde yapılan deneyler olumlu sonuçlar vermiştir. FDA, 2013 yılının eylül ayında 9 aya kadar bebeklerde yapılan çalışmaları onaylar.

O dönem, çalışmaların yürütüldüğü Ohio'daki hastane araştırmanın ana bağışçısının Gaynor ailesinin kurduğu vakıf olduğunu açıklar.

Ancak bu açıklamada sadece bir ay sonra hastane, üretilmekte olan ilacın haklarını finansal yatırımcılar tarafından fonlanan AveXis isimli şirkete satar. Hastane bunun karşılığında ilaç üzerinde hisseler alırken (2017'de 36 milyon dolar karşılığında satıldı), Dr. Brian Kasper de 'danışman' sıfatıyla şirketin yönetim kuruluna alınır.

Aradan geçen süre içerisinde ilacı geliştirmek için içlerinde bağışlarla finanse edilen Fransız laboratuvarı Genethon'un da bulunduğu laboratuvarlarla da çalışan Avexis, Zolgensma'nın üretim ve pazarlama patentlerine sahip olur. 2018 yılının Nisan ayında ise İsviçreli ilaç devi Novartis, tam 8.7 milyar dolar ödeyerek Avexis'i satın alır. Böylece Avexis'e yatırım yapan kişiler, 5 yıl içerisinde sermayelerini birkaç katına çıkarmıştır.

Gaynor ailesinin ilaç hakkındaki araştırmaları için desteklediği Dr. Brian Kasper, Avexis'in satışından 400 milyon dolar kazanır. Gaynor ailesi için ise çok geçtir, çünkü Zolgensma 11 yaşına gelen, yatağa ve oksijen cihazına bağlı olarak yaşayan Sophia için kullanılamaz.