SMA hastası Hazal 5 doz ilaçla hayata tutundu
Habertürk'ün dramını duyurduğu binlerce SMA hastası çocuktan biri olan Hazal Semiz, Sağlık Bakanlığı ve SGK'nın girişimleriyle kavuştuğu ilacından 5'inci dozu aldı. İlacın 1'inci dozuyla gülümseyen Hazal, oksijen cihazını bırakıp kol ve bacaklarını hareket ettirdi
‘Gevşek bebek sendromu’ olarak da bilinen Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastalarından biri olan Hazal Semiz’in dramını Habertürk Gazetesi geçen yıl gündeme taşımıştı. 1.5 aylıkken hareket edememeye başlayan Hazal, önce vücuduna bağlı 3 makineyle hayata tutundu. Bu süreçte 2 kez kalbi duran Hazal, SMA’da ‘mucize ilaç’ olarak görülen ‘Spinraza Nusinersen’ın ilk dozunu Sağlık Bakanlığı ile SGK’nın girişimleriyle ekim ayında aldı.
‘KIZIMIN BAKIŞI DEĞİŞTİ’
Gazete Habertürk'ten Öznur Karslı'nın haberine göre ilacı alabilecek kriterleri taşıdığı için 150 kişilik listeye dahil edilen Hazal, ilk dozdan sonra gülümsemeye başladı. Şu an 2 yaşında olan Hazal, geçtiğimiz günlerde 5’inci doz ilacını aldı. Hazal, artık kol ve bacaklarını havuzda kendisi hareket ettirebiliyor. Ek oksijen cihazına da bağlanmıyor. Boğazına takılı olan cihaz çıkarıldığında ise minik sesler çıkarabiliyor.
Hazal’ın babası Volkan Semiz, kızının ilaç verilmeye başladıktan sonra geçirdiği değişimleri şöyle anlattı: “Hazal 4 doz aldıktan sonra 5’inci doz için de onay verildi. Omurilikten iğne ile enjekte edildi. Hazal ilacı aldıktan sonra hareket eder hale geldi. Yüz şekli, bakışları, mimikleri çok değişti. Bizim hareketlerimize de artık tepki veriyor. Fizik tedaviden de güzel sonuçlar alıyoruz. Ek oksijen cihazına da ihtiyacı kalmadı.”
İlacın her dozu için heyete girdiklerini söyleyen Semiz, “Kaç doz daha ilaç alacağı belli değil. Bu süreç aileleri çok yoruyor. Hazal gibi acil erişim paketinden yararlanan 10 SMA’lı çocuğumuz daha var. Ancak bu süreçte bazı doktorların gelişmeleri ve ilacı küçümsediğini görüyoruz. Çocukların hemen ayağa kalkmasını bekliyorlar” dedi.
248 HASTA İÇİN ONAY VERİLDİ
Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu, 27 Nisan’da yaptığı toplantıda, SMA Tip 1 hastalarıyla ilgili son durumu şöyle açıkladı: “Bu zamana kadar Spinraza adlı ilaç için 248 hastaya onay verildi. 5’inci doz için değerlendirmeye giren 82 hastadan 36’sı onay, 12’si ret aldı. Geriye kalan 20 hastanın eksik evrak nedeniyle beklediği, değerlendirme aşamasında ise 14 hastanın olduğu belirtildi. Yurtdışında ilaca başlayıp 6 ve 7’nci doz onayı alan ise 2 hasta var.”
TEK DOZ İLAÇ 125 BİN DOLAR
İlacı üreten firma, mucize olarak görülen ilacın tek dozunu 175 bin dolardan piyasaya sürmüştü. Ancak ilaca olan yoğun talep sonrasında üretici firma geçen ekim ayında fiyatı 125 bin dolara (500 bin TL) indirmişti. SGK ABD’li ilaç firmasından temin ettiği ilacı toplu aldığı için fiyatta bir miktar indirim yapıldığı, hasta yakınlarından gelen bilgiler arasında.
İlacın fiyatı ve kısıtlı hastalara verilmesiyle ilgili olarak, Klinik Farmakolog Prof. Dr. Cankat Tulunay, ilacın Aralık 2016’da ABD’de ruhsat aldığını, 1 yıl sonra Türkiye’ye getirildiğini belirterek şöyle konuştu: “İlaç, ABD’de fonlar ve dernekler yardımıyla hastalara ulaşıyor, bir kısmını da aileler ödüyor. Türkiye’deki hastalar için neden bu yapılmıyor? Devlet ilacı getirirken fiyatı nedeniyle herkese eşit davranamıyor, kaynaklar sınırlı sayıda hastalar için kullanılabiliyor. Bu tür nadir hastalıklarla ilgili ilaçlara yetim ilaç deniyor. Bunlara ülkeler özel statü uyguladığı için firma istediği fiyatı belirleyebiliyor.”
