Gen tedavisinin öncüsü Dr. Wilson: SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon tedavinin ilk aşamalarını oluşturduk
ABD ve dünyada gen tedavi çalışmalarının öncüsü kabul edilen ve SMA hastalarına yönelik gen tedavisini geliştiren Prof. Dr. James Wilson, "SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon gen tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk" dedi
ABONE OL
Pensilvanya Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesinde görev yapan ve ABD'nin alanındaki en büyük araştırma merkezlerinden Rose H. Weiss Gen Tedavisi Merkezinin Direktörü olan Prof. Dr. Wilson, dünyada nadir hastalıklara karşı yürütülen gen tedavi araştırmalarının önde gelen isimleri arasında gösteriliyor.
Spinal musküler atrofi (SMA) hastalığına yönelik 2019'da FDA onayını alarak hastaların kullanımına sunulan "Zolgensma" isimli gen tedavisi, ailesel "lipoprotein lipaz eksikliği" ile RPE65 genindeki mutasyon nedeniyle oluşan "retinal distrofi" hastalıklarının gen tedavileri Wilson'un laboratuvarında geliştirilip dünyaya yayılan başlıca tedaviler arasında yer alıyor.
Türkiye'de Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi ile gen tedavisinde iki klinik araştırmayı yürüten Prof. Dr. Wilson, bu kapsamda dün hastaneye ziyarette bulundu.
Tıp fakültesi öğrencileri, hekimler ve sağlık çalışanlarına yönelik bir sunum gerçekleştiren Wilson, ziyaretinde, gen tedavisi çalışmalarına ilişkin soruları yanıtladı.